Terapias avanzadas: el futuro de la medicina personalizada

El ADN es clave en nuestra salud y cuando se presentan alteraciones o faltan partes de este, se pueden causar múltiples enfermedades, pero ¿y qué tal si en nuestro ADN también se encuentra la clave para curar estas enfermedades? 

Las enfermedades genéticas por ejemplo implican defectos en el funcionamiento de los genes, mediante terapias avanzadas como la terapia génica pueden ser tratadas. 

Las terapias avanzadas, son, sin lugar a duda, el futuro de la medicina personalizada, pues tras décadas de estudios, estas son capaces de detener una enfermedad en curso o revertir su progreso, en lugar de limitarse a tratar los síntomas, como es el caso de los medicamentos convencionales, los cuales deben ser tomados por varias semanas, o incluso, de por vida. ¹ 

Existen tres tipos de terapias avanzadas: las que modifican los genes (terapia génica) y las que utilizan células (terapias celulares). ¹ 

¿Cómo funciona cada una de ellas? 

Terapia Génica 

La terapia génica pretende modificar o manipular la expresión de un gen para uso terapéutico, de manera que se modifican los genes de una persona para tratar o modificar el curso natural de una enfermedad. Las terapias génicas pueden funcionar por varios mecanismos: ² 

• Sustitución de un gen causante de una enfermedad por una copia sana del mismo. 

• Inactivación de un gen patógeno que no funciona correctamente. 

• Introducción de un gen nuevo o modificado en el organismo para ayudar a tratar una enfermedad. ²

Algunas de las enfermedades que se pueden tratar son: 

• Algunos tipos de cáncer, entre ellos el melanoma. ⁴ 

• Enfermedades raras de la visión, como la Amaurosis Congénita de Leber (LCA) o Retinosis Pigmentaria. ³ 

• Atrofia Muscular Espinal (AME). 

• Esclerosis Múltiple (EM). ⁵

Terapias Celulares 

La terapia celular es la transferencia de un tipo o tipos específicos de células a una persona para tratar o prevenir una enfermedad. Muchos tipos celulares pueden modificarse y utilizarse como terapia. Entre los trastornos más comunes que se tratan con terapias celulares se encuentran los cánceres de sangre y médula ósea, los cánceres del sistema linfático, los trastornos de células plasmáticas y otros trastornos que afectan a la capacidad del organismo para producir células sanas. ⁶

Dentro de la terapia celular existe la terapia de celular CAR -T que usa las células inmunitarias del paciente para tratar el cáncer.  

La terapia de células CAR – T es un tipo de inmunoterapia para algunos tipos de cáncer de la sangre. Funciona convirtiendo los linfocitos T (células T) en máquinas más eficaces para combatir el cáncer. Esta terapia introduce un nuevo gen en los linfocitos T que los modifica para que puedan detectar y destruir mejor las células cancerosas.  

En la actualidad, la terapia con células CAR-T es una opción para tratar algunos tipos de cáncer de la sangre como:  

• Leucemia linfoblástica aguda  

• Linfoma no Hodgkin 

• Mieloma múltiple. ⁷ 

Las terapias avanzadas representan un horizonte prometedor en el tratamiento de enfermedades que, hasta hace poco, eran consideradas incurables. Por eso los avances en la ciencia y la tecnología son esenciales, pues no solo permiten descubrir nuevos tratamientos, sino devolverle la posibilidad de una buena vida a cientos de pacientes alrededor el mundo. 

Referencias 

1. Novartis. (s.f). Terapias Avanzadas. Novartis. https://www.novartis.com/es-es/pacientes-y-cuidadores/patologias/terapias-avanzadas  

2. FDA. (S.F). What is gene therapy?. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/what-gene-therapy#:~:text=Gene%20therapy%20is%20a%20technique,that%20is%20not%20functioning%20properly  

3. Novartis. (30 de noviembre de 2022). Terapias Avanzadas. National Geographic. https://www.nationalgeographic.es/ciencia/2022/11/contenido-patrocinado-terapias-avanzadas  

4. Novartis. (16 de septiembre de 2021). Cómo funcionan las terapia génica y celulares para tratar el cáncer o enfermedades de la visión. Novartis. https://www.novartis.com/es-es/stories/como-funcionan-las-terapias-genicas-y-celulares-para-tratar-el-cancer-o-enfermedades-de-la-vision  

5. European Consortium for Communicating Gene & Cell Therapy Information. (s.f). ¿Qué enfermedades se puede tartar actualmente con terapia génica y celular?. European Consortium for Communicating Gene & Cell Therapy Information. https://www.eurogct.org/es/what-conditions-can-currently-be-treated-using-gene-and-cell-therapy 

6. American Society of Gene + Cell Therapy. Cell Therapy Basics. https://patienteducation.asgct.org/gene-therapy-101/cell-therapy-basics  

7. Cleveland Clinic (s.f). CAR-T Cell Therapy. https://my.clevelandclinic.org/health/treatments/17726-car-t-cell-therapy 

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