Chaque année, c’est plus d’une quarantaine de nouveaux médicaments qui sont autorisés par l’Agence européenne des médicaments (EMA). Autant sont approuvés par la Food and Drug Administration (FDA) et mis sur le marché américain. Mais nouveauté ne rime pas toujours avec innovation pour les patients, selon une étude publiée le 5 juillet dans le British Medical Journal.
Celle-ci révèle que moins de la moitié des médicaments approuvés par les autorités européenne et américaine entre 2011 et 2020 ont une valeur ajoutée substantielle pour leur première indication thérapeutique – maladie ou symptômes pour lesquels ils sont développés – par rapport aux produits déjà existants. Les secondes indications thérapeutiques, obtenues ensuite et qui élargissent le champ d’application de la molécule, sont quant à elles 37 % moins susceptibles d’être à forte valeur thérapeutique que la première indication.
Pour arriver à ces résultats, l’étude, menée par la professeure Kerstin Vokinger (université de Zurich, Suisse), s’appuie sur les évaluations des médicaments réalisées par la Haute Autorité de santé (HAS) en France et celles du Comité mixte fédéral, son équivalent allemand. La commission de transparence de la HAS rend un avis scientifique sur l’intérêt clinique des molécules ainsi que sur le progrès potentiellement apporté par rapport aux traitements déjà disponibles. Ces avis permettent de définir à la fois si le médicament sera remboursé ou non et de fixer son prix.
Surreprésentation des traitements contre le cancer
Kerstin Vokinger et ses collègues ont analysé les rapports d’évaluations de 149 indications thérapeutiques initiales et 386 indications thérapeutiques complémentaires de produits approuvés par la FDA et-ou par l’EMA. La majorité concerne des traitements anticancéreux (58 %). Suivent ensuite les immunomodulateurs (10 %) et les anti-infectieux (9 %).
Cette surreprésentation des anticancéreux s’explique par la fréquence de ces maladies, leur gravité, ainsi que par la nécessité permanente de trouver de nouvelles options pour les patients en échec thérapeutique. « C’est un champ où de nombreux besoins ne sont pas couverts », estime Dominique Deplanque, président de la Société française de pharmacologie et de thérapeutique (SFPT).
Des médicaments ciblés déjà disponibles pour traiter un cancer donné sont testés pour d’autres tumeurs avec des anomalies biologiques comparables, chez des patients qui ont déjà eu plusieurs lignes de traitement. « On complète ainsi l’arsenal thérapeutique en élargissant les indications des molécules », résume le professeur Deplanque. C’est ainsi que le Pembrolizumab, un anticorps monoclonal humanisé, approuvé à l’origine pour le traitement des mélanomes avancés, a ensuite été autorisé par l’EMA et la FDA pour traiter certains types de cancer du poumon, du rein, de la tête ou du cou.
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