Les résultats des essais cliniques menés aux Etats-Unis pour soigner des patients atteints de drépanocytose avec un traitement issu de la technologie de modification du génome Crispr-Cas9 suscitent l’espoir. Cette maladie héréditaire du sang, particulièrement invalidante et jusque-là incurable, affecte plusieurs millions de personnes dans le monde. Mais toutes ne pourront pas bénéficier de cette innovation thérapeutique, tant son coût est élevé.
La première patiente à avoir bénéficié avec succès de cette nouvelle thérapie génique, Victoria Gray, 37 ans, mère de quatre enfants, est le symbole de cette percée médicale. Fruit de la collaboration commencée en 2015 entre l’américain Vertex, réputé pour avoir mis au point le Kaftrio, un médicament contre la mucoviscidose, et la biotech américano-suisse Crispr Therapeutics, cette thérapie prometteuse s’administre en une seule et unique injection. A la condition que le patient subisse auparavant une lourde chimiothérapie et qu’un donneur compatible soit sélectionné.
Les deux laboratoires attendent désormais le précieux sésame de l’autorité de santé américaine, la Food and Drug Administration, pour pouvoir mettre sur le marché leur nouveauté. En cas d’approbation, elle deviendrait la première thérapie génique basée sur la technologie Crispr à être autorisée dans le monde. Et également l’un des traitements les plus chers du marché.
Si les deux laboratoires n’ont pas encore dévoilé le prix de vente de leur thérapie, les experts du secteur estiment qu’il devrait dépasser le million d’euros. De quoi préoccuper les Etats, qui s’inquiètent de plus en plus de la capacité de leurs systèmes de santé à supporter financièrement l’arrivée de tels traitements. Car le médicament développé par Vertex et Crispr Therapeutics ne sera pas le premier à franchir le seuil symbolique du million d’euros.
En 2019, la commercialisation du Zolgensma, une injection à plus de deux millions de dollars (1,8 million d’euros) destinée à guérir l’amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire rare, souvent mortelle, avait déjà provoqué une onde de choc mondiale. Les systèmes de santé occidentaux avaient bondi face à la facture, mais jugeaient encore pouvoir encaisser le coup (et le coût) en raison du très faible nombre de malades concernés. L’arrivée récente de thérapies géniques onéreuses pour des pathologies impliquant des populations de malades beaucoup plus étendues bouleverse cette équation. A l’instar de l’Hemgenix, un traitement contre l’hémophilie étiqueté aux Etats-Unis à 3,5 millions de dollars…
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